FDA审批流程的瓶颈导致Grace Science公司治疗超罕见疾病的基因疗法候选药物面临上市困境，尽管该公司由诺奖得主卡洛琳·贝尔托齐联合创立并已获得7200万美元融资。这一事件凸显了监管效率低下对罕见病治疗领域的重大影响，可能阻碍专业机构研发投入与患者及时获得创新疗法。