血友病基因疗法上市后遭遇市场困境,BioMarin公司撤回其Roctavian产品并寻求出售,而其他疗法也面临报销障碍和商业推广难题。这提醒专业人士,即便技术创新强劲,基因疗法在罕见病领域仍面临估值泡沫、支付方准入门槛及竞争性传统疗法等现实挑战。