Capricor Therapeutics在杜氏肌营养不良症（Duchenne）的3期临床试验中取得积极结果，但其候选药物此前曾遭美国FDA拒绝，目前公司正规划后续监管与商业化路径。这一进展对神经肌肉疾病领域的专业人士具有重要意义，因为它可能为这类罕见病提供新的治疗选择，同时也面临监管挑战的复杂背景。