全国儿童SLC6A1基因疗法初显成效

全国儿童医院研发的SLC6A1基因疗法在早期临床试验中显示出改善神经发育障碍儿童症状的潜力。该进展为针对SLC6A1基因突变相关的癫痫、自闭症等疾病提供了首个靶向治疗方向，对遗传性神经疾病领域具有里程碑意义。