Vertex基因编辑疗法在儿童血液疾病治疗中取得早期目标

Vertex宣布其CRISPR基因编辑疗法在针对儿童血液疾病的早期试验中达到主要目标。该结果表明这一创新疗法对年轻患者安全有效，为治疗镰状细胞病和β地中海贫血等疾病带来突破性进展。