Encoded的基因疗法减少了德拉韦综合征患者的癫痫发作

Encoded Therapeutics开发的基因疗法在Dravet综合征患儿中将癫痫发作频率降低了76%，该结果来自接受第二高剂量治疗的三名患者。这一突破性数据为重度神经发育障碍的治疗提供了关键临床证据，对基因治疗领域的药物开发具有里程碑意义。