Dyne公司宣布其针对杜氏肌营养不良症(DMD)外显子51跳跃的候选药物在临床试验中表现优异,计划向美国食品药品监督管理局(FDA)提交上市申请。这一进展为DMD患者提供了新的治疗可能,并有望推动基因疗法在该领域的应用进程。