百健的2.7亿美元Inozyme赌注陷入困境，罕见病药物未能达到关键三期临床目标

BioMarin以2.7亿美元押注的Inozyme酶替代疗法在针对罕见遗传病患儿的Ⅲ期试验中仅达成一项双重主要终点，关键目标未全部实现。该结果使此高额投资面临风险，对依赖此类创新疗法治疗罕见病的专业人士而言，意味着研发不确定性显著增加。