BioMarin罕见病疗法在3期临床试验中未显示临床获益

BioMarin旗下针对ENPP1缺陷症的酶替代疗法在III期试验中未能显示出临床获益，该疾病因患者无法产生足量ENPP1酶而致病。这一结果对罕见病药物开发领域至关重要，提示现有酶替代策略或需调整以应对此类代谢障碍。