SMArT平台提升HSPCs中CRISPR编辑的安全性与效率

SMArT平台提升了CRISPR-Cas9在人类造血干细胞与祖细胞（HSPCs）中的编辑精准度和安全性，解决了确保编辑后干细胞仅携带预期遗传改变的长期难题。这一进展对血液疾病基因治疗领域的专业人士具有重要意义，因为它降低了脱靶风险，提高了临床应用的可靠性与效率。