SonoThera获得1.25亿美元融资,其超声非病毒基因疗法将进入临床,主要针对杜氏肌营养不良症和常染色体显性多囊肾病。该技术无需病毒载体即可递送基因,有望降低免疫风险并扩大治疗适应症,对基因治疗领域具有重要突破意义。