长距离通过环状arRNA引导的外显子跳跃在猴子和人类中逆转杜氏肌营养不良症

在猴子与人类中，通过环状arRNA引导的外显子跳跃技术实现了杜氏肌营养不良症的长期逆转。该研究为治疗重大遗传性肌肉疾病提供了首个非人灵长类及临床验证，对基因治疗领域具有里程碑意义。