诺华公布了其以120亿美元收购Avidity Biosciences所获关键药物的1/2期临床试验阳性结果，为其与全球监管机构商讨该肌营养不良症药物的下一步研发计划奠定基础。该进展对领域专业人士极具价值，标志着诺华在针对特定类型肌营养不良症（如1型强直性肌营养不良）的寡核苷酸疗法上迈出关键一步，或预示该领域治疗新拐点的到来。