Intellia 宣传一次性HAE治疗的3期数据为‘范式转变’

Intellia公布了其体内基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran在遗传性血管性水肿三期试验中达成所有次要终点，具有统计和临床意义。该数据支持一次治疗即可持续控制疾病发作的“范式转变”可能性，对基因编辑和罕见病领域专业人士具有重要参考价值。