Spot Bio公司携4000万美元启动资金成立,专注于开发mRNA疗法以治疗杜氏肌营养不良症,目前已在隐秘开展可恢复关键肌营养不良蛋白的基因药物测试。这一进展为肌营养不良症提供了新型治疗策略,可能解决现有疗法未能修复蛋白缺陷的核心问题,对基因治疗领域具有重要临床转化意义。