FDA政策转变扫清基因治疗申报障碍，UniQure股价飙升

美国FDA改变立场，批准uniQure公司亨廷顿病基因疗法可基于现有数据提交加速审批申请，此前该机构要求提供另一项试验数据。这对基因治疗领域专业人士意义重大，标志着监管路径的灵活性可能加速罕见病疗法的上市进程。