UniQure计划为其亨廷顿舞蹈症基因疗法提交生物制品许可申请(BLA),旨在恢复患者的运动功能。这对生命科学领域专业人士具有重要意义,因为若获批,它将成为首个针对该神经退行性疾病的基因疗法,可能改变疾病治疗格局。