罕见病领域再遇变数，FDA将重新审议Regenxbio基因疗法

美国FDA将重新考虑Regenxbio针对超罕见儿童疾病的基因疗法，逆转了四个月前拒绝的决定，这标志着在新领导层下FDA对罕见病药物的态度正在放宽。这一转变对生物医药专业人员而言至关重要，因为它可能影响未来罕见病基因疗法的审批路径和研发策略。