基因疗法恢复脆性X综合征患者大脑功能与行为

一项基于AAV的基因疗法通过携带正常人类FMR1基因恢复脆性X综合征小鼠的脑功能和社交行为，早期治疗对神经活动及认知灵活性产生显著改善。该研究为开发脆性X综合征的临床基因治疗方案提供了关键证据，有望推动该领域从动物模型向人体试验的转化。