Krystal Biotech宣称可为囊性纤维化患者提供天然蛋白质疗法。

Krystal Biotech宣布其基因疗法在囊性纤维化患者中成功递送原生蛋白，这是首次通过局部给药纠正疾病相关蛋白缺陷。该突破性成果为囊性纤维化治疗提供了全新机制，有望超越现有药物仅缓解症状的局限，对基因疗法领域具有里程碑意义。