Sentynl 获得美国首个针对罕见铜吸收障碍疾病的批准,该药物用于治疗因ATP7A基因突变导致的Menkes病。这一里程碑为这类罕见遗传性铜代谢异常患者提供了首个获官方认证的靶向治疗选择。