靶向DUX4可改善FSHD模型中的肌肉功能。

靶向DUX4的疗法在FSHD疾病模型中改善了肌肉功能。这一发现为面肩肱型肌营养不良症的治疗提供了新的分子靶点，对临床转化研究具有重要指导意义。