PIKFYVE抑制剂在多种肌萎缩侧索硬化症(ALS)模型中展示了减轻疾病进展的效果,提示该靶点可能成为治疗不同亚型ALS的潜在策略。这一发现对神经退行性疾病领域具有重要意义,为开发广谱ALS疗法提供了新方向。