Sarepta公司报告其杜氏肌营养不良症基因疗法在长期随访中显示出随时间增强的疗效,尽管该药物近期面临销售放缓的挑战。这一发现对于基因治疗领域的专业人士至关重要,因为它可能重新定义疗效评估标准,并影响监管和商业策略。