Sarepta公布杜氏肌营养不良基因疗法三年数据，此前曾有患者死亡。

Sarepta公司公布其杜氏肌营养不良症基因疗法三年随访数据，显示患者运动功能有持续改善。此前该疗法曾有患者死亡报告，但最新分析未发现新安全性问题，这对基因治疗领域的风险-获益评估具有关键参考价值。