1月27日临床报告显示,一种新型基因编辑疗法在脊髓性肌萎缩症儿童试验中实现运动功能显著改善。该结果为神经肌肉疾病治疗提供了颠覆性方案,对儿科神经学家和基因治疗研发者具有重要参考价值。