美国FDA暂停了Regenxbio公司针对杜氏肌营养不良症的基因疗法临床试验,原因是一名患者在接受治疗后出现了脑肿瘤。这一事件凸显了基因治疗中病毒载体整合可能带来的长期安全性风险,对从事基因疗法开发的科研人员具有重要的警示意义。