Ultragenyx就罕见神经疾病基因疗法向FDA重新提交申请。

Ultragenyx已向美国FDA重新提交其针对罕见神经疾病的基因疗法申请。如果获批，该疗法将为该类难治性疾病提供首个基因治疗选择，对神经疾病领域的临床治疗具有里程碑意义。