赛诺菲GCS抑制剂在法布里病三期试验中受挫，却在戈谢病治疗中取得突破。

赛诺菲的GCS抑制剂在法布里病三期临床试验中失败，但在戈谢病中取得阳性结果。这一差异化结果对罕见病药物研发策略具有重要意义，提示同类靶点药物可能需针对不同代谢疾病进行精准开发。