2026年2月5日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布对几种新药和医疗器械采取监管行动,包括批准一种针对罕见代谢疾病的基因疗法。此举为相关疾病患者提供了新的治疗选择,同时为生命科学行业在基因治疗和精准医疗领域的研发方向提供了重要监管信号。