UniQure公司暂停了其法布里病基因疗法在两个剂量组的给药,因为在试验中出现了毒性反应。这一事件对基因疗法领域具有重要意义,提示了安全性评估在临床开发中的关键性,并可能影响同类疗法的研发策略。