FDA拒绝批准Regenxbio公司亨特综合征基因疗法，CEO表示“担忧”。

美国FDA拒绝了Regenxbio针对亨特综合征的基因疗法申请，该公司CEO对此表示“担忧”。这一决定对该领域的专业从业者具有重要意义，因为它凸显了基因疗法在罕见病监管审批中面临的挑战。