FDA拒绝批准Regenxbio的亨特综合征基因疗法。

美国FDA拒绝了Regenxbio针对亨特综合征的基因治疗申请，这对专注于罕见病基因疗法的专业人士而言，意味着临床验证与监管审批路径的挑战依然严峻。