2026年2月10日,临床领域报告了新型基因编辑疗法成功修复镰状细胞病致病突变的首批人体试验结果。该突破为遗传性血液疾病提供了潜在治愈方案,对临床医生和研究者的治疗策略开发具有里程碑意义。