BridgeBio公司在三期临床试验中证实其矮小症药物能显著增加患儿的生长高度,为向监管机构提交上市申请奠定基础。该结果对儿科内分泌领域具有突破意义,可能为软骨发育不全等侏儒症提供首个有效治疗选择。