BridgeBio公司开发的侏儒症药物在III期临床试验中取得成功,这是该领域近期一系列后期试验的又一重大胜利。对专业人士而言,这意味着针对FGFR3靶点的小分子疗法有望为软骨发育不全患者提供首个有效治疗选择。