罕见自闭症基因疗法首次进入临床试验阶段

针对一种罕见自闭症类型的基因疗法首次人体试验已启动，该疗法旨在修复导致疾病的SHANK3基因突变。若试验成功，将为这类神经发育障碍提供首个基因层面的靶向治疗策略，对遗传性自闭症领域具有里程碑意义。