美国参议院听证会上，FDA的罕见病审查流程因效率低下和沟通障碍受到严厉批评，专家指出该流程如同"对牛弹琴"般阻碍了患者获得急需疗法。这一争议凸显了罕见病药物审批机制亟需改革，以平衡安全性与患者紧急需求，对医疗专业人员和政策制定者具有重大现实意义。