FierceBiotech 2026年3月2日 UniQure股价暴跌40%,因FDA拒绝亨廷顿病基因疗法的快速审批通道。 UniQure股价暴跌40%,因其亨廷顿病基因疗法AMT-130未获美国FDA支持加速批准途径。这一决定对基因治疗领域而言,凸显了亨廷顿病这类神经退行性疾病的临床终点挑战,且可能延长药物上市周期并增加开发成本。 原文
UniQure股价暴跌40%,因其亨廷顿病基因疗法AMT-130未获美国FDA支持加速批准途径。这一决定对基因治疗领域而言,凸显了亨廷顿病这类神经退行性疾病的临床终点挑战,且可能延长药物上市周期并增加开发成本。