UniQure公司表示FDA倾向于对亨廷顿病治疗进行随机试验。

UniQure宣布，FDA要求其亨廷顿病基因疗法进行随机对照试验，而非此前计划的单臂试验。这一决定对基因治疗领域的开发策略具有重要意义，可能影响其他类似疗法的临床审批路径。