FDA详述拒绝Regenxbio罕见病基因疗法的理由。

美国FDA详细说明了拒绝Regenxbio公司罕见病基因治疗药物的理由，强调了安全性和疗效数据的不足。这一决定对基因治疗领域具有重要影响，提示开发者需更严格地满足监管标准。