FDA批准亚叶酸用于治疗罕见脑叶酸缺乏亚型，无需临床试验。

美国FDA批准亚叶酸钙用于治疗一种极其罕见的脑叶酸缺乏症亚型，该决定基于生物标志物数据而非传统临床试验。这为无药可治的罕见遗传病开辟了新的监管路径，对从事罕见病药物开发的科研人员具有重要参考价值。