Ultragenyx基因疗法在罕见病三期研究中达到共同主要终点，有望取得潜在胜利

Ultragenyx公司开发的基因疗法在一项针对罕见病的3期研究中达到了共同主要终点，这为该疗法向监管提交申请铺平了道路。对于专业领域而言，这一里程碑式的结果意味着难治性罕见病治疗可能迎来突破，也验证了基因疗法在罕见病领域中的临床可行性。