Ultragenyx基因疗法在血氨疾病三期试验中达到关键终点。

Ultragenyx的基因疗法在针对血氨代谢疾病的3期临床试验中达到主要终点。这对专业人士而言至关重要，因为它验证了基因疗法治疗罕见代谢疾病的潜力，为后续监管提交和临床实践提供了关键证据。