首创POLG激活剂可修复多种突变的mtDNA

首款针对POLG突变的小分子激活剂在多种突变模型中成功恢复线粒体DNA（mtDNA）水平，为治疗因POLG缺陷引起的线粒体疾病提供了全新靶向策略。该突破性发现为临床开发直接修复mtDNA稳态的药物奠定了关键基础，对神经退行性疾病及代谢紊乱领域的研究具有重要临床转化意义。