Sarepta与Arrowhead合作RNAi药物早期试验获成功

Sarepta公司宣布，其基于Arrowhead技术开发的RNAi药物在早期临床试验中显示出积极疗效，成功降低患者体内靶蛋白水平。这一进展为RNAi疗法在肌肉疾病治疗领域的应用提供了关键临床证据，有望加速该技术向罕见病治疗药物的转化。