Ocugen正试图通过其基因疗法候选药物OCU410挑战已获批准的Luxturna,针对RPE65基因突变引起的视网膜疾病,并采用更低剂量和更易投递的腺相关病毒载体。若成功,这可能降低治疗成本、扩大患者可及性,为基因治疗领域提供更优的给药方案。