FDA批准Rocket公司的Kresladi作为首款治疗LAD-I的基因疗法

FDA批准了Rocket Pharmaceuticals的Kresladi作为首个用于治疗白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的基因疗法。这一里程碑显著填补了该罕见免疫缺陷病的治疗空白，为血液学与基因治疗领域提供了新的临床路径。