Sarepta公布DM1资产积极安全性更新，Arrowhead斩获2亿美元里程碑款项

Sarepta公司公布其DM1资产在临床试验中取得积极安全性数据，同时达到预设的入组目标，从而触发向Arrowhead公司支付2亿美元里程碑款项。该进展对该领域专业人士具有重要意义，因为DM1（强直性肌营养不良1型）目前缺乏有效治疗手段，这一RNA药物的安全数据为后续开发奠定了基础。