针对<em>C9orf72</em>相关ALS的反义寡核苷酸疗法的分子效应

反义寡核苷酸治疗能显著降低C9orf72相关肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者脑脊液中的毒性二肽重复蛋白水平。这项临床试验为针对C9orf72基因突变所致ALS的靶向疗法提供了关键的分子层面证据。